Medicamento puede extender A.L.S. Vidas de los pacientes por varios meses, encuentra un estudio


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El A.L.S. La Asociación insta a la Administración de Alimentos y Medicamentos a acelerar su proceso de revisión y otorgar la aprobación tan pronto como la compañía lo solicite, pero que requiera estudios de seguimiento rigurosos, ya que el estudio original era un ensayo de Fase 2 en lugar de la Fase más grande y más larga. 3, que a menudo se requiere para su aprobación. La asociación también quiere que la compañía que realiza el tratamiento, Amylyx, una empresa emergente de Massachusetts que fundaron los estudiantes, solicite el permiso de la agencia para proporcionar el medicamento para uso compasivo mientras aún se está evaluando.

Los expertos que no participaron en el estudio dijeron que los datos eran alentadores, pero que quedaban importantes preguntas sin respuesta sobre la terapia potencial. Una incógnita es qué beneficio tendría el medicamento en comparación con los pacientes que nunca lo recibieron y recibieron solo placebo durante 30 meses, dijo el Dr. Robert Miller, director de investigación clínica de Forbes Norris MDA / A.L.S. Research Center en California Pacific Medical Center. Aún así, dijo que consideraba los resultados como un “sencillo de base”.

El estudio involucró a pacientes que desarrollaron síntomas dentro de los 18 meses anteriores al ensayo y se vieron afectados en al menos tres regiones del cuerpo, generalmente signos de enfermedad de progresión rápida. La mayoría ya estaban tomando uno o ambos de los A.L.S. medicamentos: riluzol, que puede prolongar la supervivencia por varios meses, y edaravona, que puede retrasar la progresión en aproximadamente un 33 por ciento. Eso podría sugerir que AMX0035, un polvo que los pacientes mezclan con agua para beber o ingerir a través de un tubo de alimentación dos veces al día, podría funcionar además de los tratamientos existentes.

Los investigadores dijeron que de acuerdo con un modelo estadístico que incluía factores como la edad de los pacientes y su puntaje en un A.L.S. de 48 puntos. escala funcional antes de ingresar al ensayo, los pacientes que recibieron AMX0035 desde el principio tenían un 44 por ciento menos de riesgo de muerte durante el período de estudio.

El Dr. Walter Koroshetz, director del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, que no participó en el ensayo, dijo que los datos sugerían un “impacto poderoso que es bastante sorprendente” en la extensión de la supervivencia de los pacientes que recibieron el medicamento durante 24 semanas del ensayo: cuando tenían la enfermedad antes que los pacientes que comenzaron el fármaco después del ensayo.

Pero, dijo, no estaba claro cuánto se beneficiaron aquellos que recibieron por primera vez 24 semanas de placebo cuando tomaron el medicamento. “Podría significar que el medicamento es realmente eficaz y que las personas que lo recibieron tarde en realidad habrían muerto a los 12 meses en lugar de a los 18”, dijo el Dr. Koroshetz. “O, la otra forma de pensar al respecto es que el medicamento no es efectivo a menos que lo obtenga temprano. Aquí no hay ni idea de cuál de ellas es verdadera “.

El Dr. Koroshetz también dijo que la realidad de que muchos de los pacientes finalmente murieron “enfatiza cuán devastador A.L.S. es.”



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